上海市药学会第十八届药物治疗学学术年会——罕见病药物治疗论坛圆满落幕

       2024年9月6日至7日，由上海市药学会药物治疗专业委员会主办的“第十八届药物治疗学学术年会——罕见病药物治疗论坛”在上海光大会展中心隆重举行。此次年会以罕见病诊治为切入点，临床医学与临床药学相结合，探讨罕见病治疗领域的最新进展与挑战，结合生动的罕见病案例分享和辩论赛，为参会者呈现了一场高水平的学术盛宴。

       本次大会由上海市药学会药物治疗专业委员会主任委员、复旦大学附属中山医院周达新教授担任大会主席，并在开幕式上致辞。上海市药学会药物治疗专业委员会副主任委员、上海交通大学医学院附属新华医院卜书红教授担任执行主席，并主持了大会开幕式。此外，大会还特别邀请到了上海市药学会理事长陈红专教授为开幕式致辞，陈红专教授充分肯定了罕见病药物治疗的重要性和本次会议的重大意义，激励各位与会者在这一领域继续耕耘进取，共同推动罕见病诊疗的不断进步。

        9月7日，论坛在热烈的学术氛围中拉开帷幕，全天的学术报告涵盖了多种罕见病的最新研究进展、政策解读及临床应用等多个热点领域。

      论坛的第一部分由中山医院周达新教授和瑞金医院杨婉花教授共同主持。上海市公共卫生临床中心凌云教授介绍了《原发免疫缺陷病临床新策略研究》；复旦大学附属中山医院周达新教授分享了《特发性肺动脉高压症》的最新诊治进展；上海长海医院侯晓军教授介绍了《罕少见运动障碍性疾病的诊疗》；新华医院郭桂梅教授分享了《儿童非典型溶血性尿毒症综合征的诊治》临床经验；复旦大学附属眼耳喉鼻科医院吴继红教授则介绍了《ND4基因突变引起的Leber遗传性视神经病变的治疗新进展》；这些报告展示了在罕见病研究领域的多维度创新和突破，为临床诊疗提供了新的思路。

       论坛的第二部分由华山医院抗生素研究所黄海辉教授和华东医院刘晓琰教授共同主持。复旦大学附属中山医院金美玲教授分享了题为《淋巴管平滑肌瘤病诊疗进展》的学术报告；上海交通大学医学院附属瑞金医院张文教授探讨了《非典型溶血性尿毒症》的诊疗进展；临床儿科杂志编辑部主任季星教授分享了《SMA 新生儿筛查的全球进展和中国经验》；上海交通大学医学院附属仁济医院倪晓珺教授介绍了《自身免疫性脑炎的药物治疗管理》；复旦大学附属中山医院刘天舒教授则聚焦《NGS对消化道肿瘤个体化治疗中的作用》。这一部分的报告内容丰富、视角多元，充分体现了在罕见病诊疗和个体化治疗领域的深入探索。

      论坛的第三部分由上海市皮肤病医院陈中建教授主持。上海中医药大学附属龙华医院曲环汝教授介绍了《白塞综合征》的研究进展，北京协和医院杜小莉教授对《罕见病药物政策及案例分享》进行了详细解析，上海交通大学医学院附属瑞金医院王学锋教授介绍了《血友病诊疗研究进展》，这一部分的报告不仅展示了罕见病领域的最新进展，同时也提供了政策层面的深入解读，为与会者带来了多层次的学术启发。

        备受瞩目的罕见病药物治疗案例大赛在会议前一天9月6日下午举行，此次比赛旨在通过展示临床罕见病案例，提升医生和药师对罕见病药物治疗的关注及临床应用水平。比赛内容丰富，环节紧凑，包括全市范围内案例征集、书面初筛及现场答辩等多个阶段。大赛共收到39份案例投稿，经过严格评审，最终选出14个优秀案例进行现场汇报。经过激烈角逐，大赛评选出特等奖2名、一等奖4名和二等奖8名。

       其中，来自复旦大学附属中山医院的徐亚妹医生和上海交通大学医学院附属新华医院的刘昕竹药师凭借精彩的案例展示荣获特等奖，并于9月7日的大会上进行了精彩的汇报分享。长海医院的王卓教授在总结中对选手的表现给予高度评价，强调了罕见病药物治疗的复杂性和重要性。

       论坛下午的微辩论环节将论坛的气氛推向了最高潮。临床医生和药师们围绕“特发性肺动脉高压初始联合药物治疗与序贯治疗的利与弊”这一议题展开了激烈辩论。蓝方与红方的辩手们唇枪舌剑，观点交锋不断，现场掌声和笑声此起彼伏。在这种开放且充满活力的学术氛围中，与会者们不仅加深了对特发性肺动脉高压治疗的理解，还激发了他们在临床实践中的辩证思维，推动了更加理性和多元的治疗探索。